ووفق فرانس برس فقد قامت العديد من الفرق الطبية في جميع أنحاء العالم، بما في ذلك الصين والولايات المتحدة، بتجربة علاجات مماثلة حققت نتائج جيدة للصمم الوراثي الذي يركز على طفرة جينية نادرة.

لكن جراح الأذن البريطاني مانوهار بانس قال إن الطفلة الصغيرة، أوبال، كان أول شخص في العالم يتلقى العلاج الذي طورته شركة التكنولوجيا الحيوية الأمريكية ريجينيرون و"أصغر شخص يتم إجراؤه على مستوى العالم حتى الآن على حد علمنا".

تم علاج أوبال في مستشفى أدينبروك في كامبريدج، وهي جزء من مؤسسة مستشفيات جامعة كامبريدج التابعة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية، في شرق إنجلترا.

ووصف بانس نتائج جراحة أوبال بأنها "مذهلة - قريبة جدًا من استعادة السمع الطبيعي. لذلك نأمل أن يكون علاجًا محتملاً".

وقال إنه جاء بعد عقود من العمل ويشكل "حقبة جديدة في علاج الصمم".

تعاني الطفلة الصغيرة، من أوكسفوردشاير في جنوب وسط إنجلترا، من شكل وراثي من الاعتلال العصبي السمعي، الناجم عن اضطراب النبضات العصبية التي تنتقل من الأذن الداخلية إلى الدماغ.

يمكن أن يحدث الاعتلال العصبي السمعي بسبب خطأ في جين OTOF، المسؤول عن صنع بروتين يسمى أوتوفيرلين. وهذا يمكّن الخلايا الموجودة في الأذن من التواصل مع العصب السمعي.

للتغلب على هذا الخلل، يقوم العلاج الجيني "العصر الجديد" من شركة Regeneron بتوصيل نسخة عاملة من الجين إلى الأذن.

وقال بانس إنه بعد الجراحة التي أجريت في سبتمبر الماضي، أصبحت حاسة السمع لدى أوبال الآن "قريبة من وضعها الطبيعي" مع توقع المزيد من التحسن.

تلقى طفل آخر العلاج الجيني في كامبريدج وكانت النتائج إيجابية بعد ستة أسابيع من الجراحة.

وتعمل الصين على استهداف نفس الجين، على الرغم من أن بانس قال إن جيناتهم تستخدم تقنية مختلفة وطريقة توصيل مختلفة قليلاً.

أبلغ الأطباء في فيلادلفيا أيضًا عن نتائج جيدة مع نوع من العلاج الجيني على صبي يبلغ من العمر 11 عامًا.

كان أوبال أول شخص يشارك في تجربة العلاج الجيني التي أجراها بانس في كامبريدج.

تتكون التجربة من ثلاثة أجزاء، حيث يتلقى ثلاثة أطفال صم، بما في ذلك أوبال، جرعة منخفضة من العلاج الجيني في أذن واحدة فقط.

ستحصل مجموعة مختلفة مكونة من ثلاثة أطفال على جرعة عالية من جانب واحد. وبعد ذلك، إذا ثبت أن ذلك آمن، فسيتلقى المزيد من الأطفال جرعة في كلتا الأذنين في نفس الوقت.

ويتم تجنيد ما يصل إلى 18 شابًا من المملكة المتحدة وإسبانيا والولايات المتحدة للمشاركة في التجربة، وستتم متابعتهم لمدة خمس سنوات.

وقال بانس إن العلاج الحالي للاعتلال العصبي السمعي هو زراعة الأعضاء.

وقال: "طوال حياتي، كان العلاج الجيني على بعد خمس سنوات... لأرى أخيرًا شيئًا نجح بالفعل في البشر... لقد كان مذهلاً للغاية ومذهلًا بعض الشيء حقًا".

 

يمكنك مشاركة الخبر علي صفحات التواصل